코아스템은 난치성 질환 치료를 위한 줄기 세포 치료제를 연구 개발 및 생산하는 바이오 의약품 전문기업입니다. 당사는 2014년 세계 최초로 루게릭병(근위축성측삭경화증) 줄기세포치료제인 뉴로나타-알주 개발에 성공하였으며, 지난 해 7월 美 FDA와 국내 식약처로부터 동시에 임상 3상 승인을 받아 국내에서 임상을 진행 중에 있습니다. 이를 토대로 향후 글로벌 시장에 진입하기 위해 준비단계에 있습니다.

환자등록 속도조절중, 투약환자 관리에 집중…7개 글로벌 톱 제약사와 지속적 기술이전 협의 진행

코아스템은 루게릭병 줄기세포 치료제인 '뉴로나타-알주'의 글로벌 임상3상이 계획대로 진행되고 있으며, 기술이전을 위해 글로벌 제약사들과도 지속적으로 협의하고 있다고 밝혔다.

김경숙 코아스템 대표 12일 머니투데이방송 MTN과의 인터뷰에서 최근 제기된 임상 환자등록 속도가 더뎌진 것 아니냐는 우려에 대해 "임상3상 환자 등록이 70%를 넘어서면서 환자 등록에 속도를 높이기 보다는 임상 성공을 위해 투약 환자 관리에 초점을 맞추고 있다"고 설명했다.

이어 "그동안 예상보다 빠른 환자등록으로 임상기관의 업무가 과중된 부분이 있었다"면서 "임상의와 협의 결과, 숨 고르기가 필요하다는 판단에 환자등록에 속도조절을 하고 있는 부분도 있다"고 설명했다.

뉴로나타-알주의 글로벌 임상3상은 115명 루게릭병 환자를 대상으로 5개 임상시험센터(한양대학교병원, 서울대학교병원, 고려대학교병원, 서울삼성병원, 양산부산대학교병원)에서 진행되고 있으며, 현재 86명(74%)의 환자가 등록을 완료했다.

최근 일부 주주들 사이에서 지난 8월 등록 환자가 73명(63.5%)이었던 것과 비교해 환자등록에 속도를 내지 못하고 있는 것이 아니냐며 우려의 목소리가 나왔다.

김 대표는 "환자 등록을 위한 풀(Pool)을 충분히 확보하고 있기 때문에 환자등록 지연에 따른 임상 기간 연장을 우려할 필요가 없다"고 말했다.

뉴로나타-알주는 코아스템이 세계 최초로 개발한 루게릭병 줄기세포 치료제로, 2015년 식품의약품안전처로부터 임상3상을 조건으로 시판허가를 받았다.

환자 수요가 높은 치료제라는 점에서 미국 식품의약국(FDA)가 국내 임상3상 결과로 미국 판매허가(BLA) 신청이 가능하도록 승인하면서 이번 임상 결과에 관심이 집중되고 있다.

현재 루게릭병의 유병율은 인구 10만명 당 2명 정도로, 미국의 경우에는 매년 3,500명 정도 신규 환자가 발생하고, 세계적으로는 약 35만명의 환자가 있는 것으로 예상된다.

또한 보수적으로 미국 루게릭병 치료제 시장 규모는 연간 1조5000억원을 초과하는 수준이 될 것으로 추정되고 있다.

김 대표는 글로벌 제약사들과의 기술이전 논의도 활발하게 이뤄지고 있다고 설명했다.

코아스템은 지난해 7월 미 FDA로부터 뉴로나타-알주의 임상3상 IND 승인을 받은 후 글로벌 톱10 이내의 글로벌 제약사들로부터 러브콜을 받았다.

2014년 국내 판매를 시작한 후 현재까지 370명의 환자에게 처방됐으나, 단 한번도 부작용 사례가 발생하지 않았다는 점에서 뉴로나타-알주의 효능과 안정성을 입증했기 떄문이다.

김 대표는 "글로벌 제약사들이 뉴로나타-알주 임상3상에 여전히 큰 관심을 보이고 있으며, 현재 7개의 글로벌 톱 제약사들과 지속적으로 기술이전 협의를 진행하고 있다"고 설명했다.

김경숙 코아스템 대표 "뉴로나타-알주 임상3상 계획대로 진행중…기술이전 논의도 활발" (mtn.co.kr)