연세대 의대 김동욱 교수

연세대 의대 김동욱 교수 (사진)는 인간배아줄기세포 유래 중뇌 도파민 신경전구세포를 이용한 파킨슨병 치료제 (A9-DPC)가 식품의약품안전처로부터 임상 1/2a상 승인을 받았다고 밝혔다. 한국을 비롯해 미국, 유럽의 3개 연구팀이 경쟁하고 있는 배아줄기세포 유래 도파민세포를 이용한 파킨슨병 치료제의 임상은 파킨슨병 진단 후 5년 이상이 경과한 환자를 대상으로 동종배아줄기세포 유래 도파민 신경전구세포 이식 요법의 안전성 및 탐색적 유효성을 평가하기 위한 시험으로 연세대학교 의과대학 세브란스병원에서 금년 상반기 개시 예정이다.

파킨슨병은 퇴행성 뇌질환으로 중뇌 도파민 신경세포가 60-70% 사멸시 파킨슨병 관련 운동증상이 나타난다. 현재 파킨슨병의 치료로는 레보도파 등 약물요법과 뇌심부자극술이 있으나 시간이 지남에 따라 효과가 감소하고 다양한 부작용이 나타나는 한계를 가지고 있다. 그리고 이러한 치료는 증상 완화 목적의 치료법으로 잔존 도파민 세포는 계속 사멸하게 된다. 따라서, 보다 근본적인 치료법을 개발하고자 사멸한 도파민 세포의 재생 전략 차원에서 수십년간 낙태아 유래 중뇌조직 세포를 이용한 세포이식요법의 임상 시험이 꾸준히 진행되어 왔다. 이번 임상승인을 받은 세포치료제 A9-DPC는 보유 원천기술인 ‘배아줄기세포의 신경분화 표준화 기술’을 이용하여 배아줄기세포를 높은 수율의 신경전구세포로 분화 유도한 후, 여기에 또 다른 신호조절 저분자 화합물들을 처리하여 파킨슨병 관련 중뇌부위에 특이적으로 존재하는 도파민 신경전구세포를 만들었다.

현재 진행되고 있는 파킨슨병 세포치료제로는 그림1과 같이 태아중뇌세포 (Fetal ventral mesencephalic cells), 배아줄기세포 (Embryonic stem cells), 유도만능줄기세포 (Induced pluripotent stem cells), 신경전구세포 (Neural progenitor cells) 등이 사용되며 임상시험을 진행중이다.

그림1. 파킨슨병 줄기세포치료제 개발 현황

참고문헌

- Yoo, JE., Lee, D., Park, S., et al. Trophoblast glycoprotein is a marker for efficient sorting of ventral mesencephalic dopaminergic precursors derived from human pluripotent stem cells. npj Parkinsons Dis. 7:61 (2021). https://doi.org/10.1038/s41531-021-00204-8
- Park, S., Yoo, JE., Yeon, GB. et al. Trophoblast glycoprotein is a new candidate gene for Parkinson’s disease. npj Parkinsons Dis. 7, 110 (2021). https://doi.org/10.1038/s41531-021-00252-0
- clinicaltrials.gov
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